基因疗法为许多疾病提供了治疗选择,但安全、长期控制治疗性转基因表达仍然是临床应用的主要问题。 2024年2月6日,华东师范大学叶海峰团队在Nature Communications发表题为“AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation”的研究论文,本研究基于G蛋白耦联的小鼠嗅觉受体(MOR215-1)和合成的环磷酸腺苷反应性启动子(PCRE),开发了一个麝香酮诱导的转基因系统(AAVMUSE)。暴露于触发物后,麝香酮与MOR215-1结合并激活cAMP信号通路以启动转基因表达。