孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder），又称自闭症，是一类严重影响儿童身心健康的神经发育疾病，患者表现出严重程度不同的社交障碍以及重复刻板行为。根据美国疾控中心统计，孤独症的发病率呈现逐年升高的趋势，最新的2022年美国孤独症患病率约为1/36。中国对于6~12岁孤独症儿童患病率的统计显示，男孩约为0.44%~0.95%，女孩约为0.12%~0.30%。遗传因素是孤独症致病的最主要因素，近年来研究者们发现了大量的孤独症风险基因及致病基因突变，目前研究多集中在基因突变导致孤独症的分子与环路机制上，是否可以运用基因编辑方法对导致孤独症的基因突变在大脑内进行准确的修复还未见报道。 2023年11月27日，上海交通大学医学院松江研究院/中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）仇子龙团队与复旦大学脑科学转化研究院程田林团队合作在Nature Neuroscience杂志上发表题为Whole-brain in vivo base editing reverses behavioral changes in Mef2c mutant mice的研究论文，首次报道了在全脑范围内利用单碱基编辑技术成功改善Mef2c孤独症小鼠模型神经发育与孤独症样核心行为表型。
