青科沙龙第124期 | Cell-DMD非人灵长类模型揭示疾病早期发生多种干细胞异常
为了阐明病理条件下这些细胞类型的细胞和分子变化，研究人员创建了一个恒河猴DMD模型，该模型显示进行性肌肉退化和运动功能受损，反映了人类的情况。通过利用这些DMD猴子，使用单细胞RNA测序(scRNA-seq)分析了新分离的肌肉组织。该研究揭示了免疫细胞景观的变化，纤维化纤维脂肪源性祖细胞(FAPs)谱系进展方向的逆转，以及FAPs和肌肉干细胞(MuSCs)的TGF-b抗性。此外，MuSCs表现出细胞内在缺陷，导致分化缺陷。该研究为DMD的发病机制提供了重要的见解，为进一步探索其潜在机制提供了有价值的模型和数据集，并为开发和评估治疗干预措施提供了合适的平台。