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青科沙龙第18期丨CRISPR/Cas13d 敲低肺蛋白酶Cts预防和治疗SARS-CoV-2 感染

研究内容:

目前FDA紧急授权使用的抗新冠病毒(SARS-CoV-2)药物,如辉瑞口服药Paxlovid(奈玛特韦/利托那韦) 和默克口服药Molnupiravir (莫努匹韦),主要通过作用于病毒本身达到阻断病毒的复制,降低病毒滴度从而抑制感染的效果。虽然这些药物在不同程度上降低了住院和死亡风险,但是关于奈玛特韦/利托那韦在某些人群中的耐受性和药物干扰的安全性问题,以及莫努匹韦在人体细胞中的致癌突变倾向一直存在争议。
所以,研发控制 SARS-CoV-2 感染的新策略仍然是当务之急。这项工作创新性地提出了用靶向宿主肺蛋白酶Cathepsin L (Ctsl)mRNA的CRISPR/Cas13d脂质纳米系统预防和治疗重度新冠感染的新途径。论文首次发现CRISPR不仅预防, 更可以治疗新冠感染。另外,论文首次证明用阳离子脂质简单修饰已被FDA批准的MC3脂质纳米,就可以有效递送Cas13 mRNA/gRNA至非肝组织并高效特异地降低靶基因表达。这一技术未来可以被广泛推广用于抗感染和抗肿瘤等疾病的治疗。

作者简介:

崔之芬,博士后,2018年博士毕业于中国科学院上海应用物理研究所师从樊春海院士,后加入杜克大学医学院开展博士后研究,导师王前奔教授。一作发表文章Nature Chemical Biology,Nature Communications,Advanced Materials,Carbon。

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